Receber a notícia de uma doença grave já é difícil. Descobrir, logo depois, que o plano de saúde negou o medicamento prescrito pelo médico é um golpe duplo — que chega justamente quando a família mais precisa de segurança. Se você está lendo este artigo agora, é provável que esteja segurando nas mãos uma carta de negativa, um protocolo de atendimento ou um print de aplicativo dizendo que o remédio “não está no rol” ou é “muito caro” para ser autorizado.

Respire. Esse tipo de negativa é extremamente comum — e, em muitos casos, é possível reverter. Este é um artigo-pilar: vamos explicar por que os medicamentos de alto custo são tão negados, o que mudou com a decisão do Supremo Tribunal Federal em 2025, quais são os 10 medicamentos que mais aparecem em pedidos de negativa, e o caminho prático, passo a passo, da negativa por escrito até uma eventual liminar judicial.

Nosso objetivo aqui não é assustar nem prometer milagres. É informar, com profundidade jurídica, o que a lei e os tribunais dizem sobre o seu caso — para que você tome a próxima decisão com mais clareza e menos medo.

Por que os medicamentos de alto custo são tão negados?

Medicamentos de alto custo costumam ser terapias inovadoras: biológicos, terapias gênicas, imunoterapias e drogas-alvo para doenças raras, câncer, esclerose múltipla, fibrose cística e outras condições crônicas graves. São tratamentos caros de produzir, registrar e distribuir — e é justamente esse custo elevado que motiva boa parte das negativas das operadoras.

Na prática, os motivos mais alegados pelos planos de saúde para negar esses medicamentos são:

“Não consta no rol da ANS” — o medicamento não está na lista de procedimentos obrigatórios da Agência Nacional de Saúde Suplementar.
“É experimental” — alegação usada mesmo quando o medicamento já tem registro na Anvisa e evidências científicas consolidadas.
“Uso off-label” — quando o médico prescreve o remédio para uma indicação diferente da que consta na bula, ainda que amparado em literatura médica.
“Não há cobertura contratual” — cláusulas genéricas de exclusão que, muitas vezes, são abusivas.
Alto custo em si — dito de forma direta ou disfarçada de outros argumentos.

O problema é que nem toda negativa baseada nesses motivos é legítima. A lei e os tribunais colocaram limites claros para esse tipo de recusa — e é sobre esses limites que vamos falar agora.

“Alto custo” não é motivo legal para negar

Este é o ponto mais importante para você entender antes de qualquer outra coisa: o preço do medicamento, isoladamente, não é uma justificativa jurídica válida para a negativa. Nenhuma lei, resolução da ANS ou entendimento consolidado dos tribunais autoriza a operadora a recusar cobertura só porque o tratamento é caro.

Isso não significa que toda negativa é automaticamente abusiva — significa que a operadora precisa apresentar um motivo diferente e concreto, dentro dos critérios que a lei e a jurisprudência estabelecem. Se o único argumento apresentado, direta ou indiretamente, for o custo do tratamento, essa negativa tende a ser considerada frágil diante do Judiciário, a depender das provas e do caso concreto.

Também vale destacar dois pontos que os tribunais superiores já pacificaram:

Uso off-label não pode ser motivo de negativa por si só. O Superior Tribunal de Justiça (STJ) decidiu, em 2023, que a prescrição de medicamento registrado na Anvisa para indicação diferente da bula (off-label) não autoriza, isoladamente, a recusa de cobertura pelo plano — desde que haja amparo médico e científico para a indicação.
Medicamento sem registro na Anvisa segue outra lógica. O STJ, no julgamento do Tema 990, fixou que, em regra, o plano de saúde não é obrigado a fornecer medicamento sem registro na Anvisa. A exceção ocorre quando existe autorização de importação excepcional concedida pela própria Anvisa: nesse caso, a cobertura passa a ser exigível. Trataremos esse tema com mais profundidade no artigo satélite [Medicamento importado sem registro na Anvisa: quando o plano é obrigado a cobrir].

Os 5 critérios do STF para medicamentos fora do rol (ADI 7.265)

Em 18 de setembro de 2025, o Supremo Tribunal Federal julgou a ADI 7.265, sob relatoria do ministro Roberto Barroso, e definiu um marco importante para todo tipo de negativa de tratamento — inclusive medicamentos. O STF confirmou que o rol da ANS é taxativo mitigado: ou seja, em regra, a lista de procedimentos obrigatórios da ANS deve ser seguida, mas ela pode ser ampliada em situações excepcionais, desde que cinco critérios estejam presentes de forma cumulativa (todos ao mesmo tempo, não bastando apenas um ou dois):

1. Prescrição de médico ou odontólogo assistente

O tratamento precisa ter sido indicado pelo profissional que acompanha o paciente, com justificativa técnica da necessidade daquele medicamento específico para o caso.

2. Ausência de negativa expressa da ANS e de proposta de atualização do rol pendente

O medicamento não pode ter sido expressamente recusado pela ANS em processo de incorporação, nem pode existir uma Proposta de Atualização do Rol (PAR) em andamento tratando do mesmo pedido — sob pena de se aguardar o desfecho administrativo.

3. Inexistência de alternativa terapêutica adequada no rol

Se já existe, dentro do rol da ANS, um medicamento equivalente e adequado para o mesmo quadro clínico, esse critério pode não estar preenchido. O ponto central é a adequação ao caso concreto do paciente, não apenas a existência de qualquer alternativa.

4. Comprovação científica de eficácia e segurança

É preciso demonstrar, com base em evidências médicas (bulário, estudos clínicos, protocolos, pareceres), que o medicamento é eficaz e seguro para a condição do paciente.

5. Registro na Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa)

O medicamento precisa ter registro sanitário no Brasil — com a ressalva da importação excepcional autorizada, tratada pelo Tema 990/STJ.

Atenção a um ponto prático: o ônus de comprovar esses cinco critérios é do beneficiário. Por isso, o requerimento prévio à operadora — feito por escrito — e a negativa formal e documentada da operadora são etapas indispensáveis antes de qualquer discussão judicial. Como apoio técnico, os processos costumam contar com o NatJus (Núcleo de Apoio Técnico do Judiciário), que emite pareceres médicos independentes sobre a adequação do tratamento pleiteado.

Em resumo: a decisão do STF não abriu uma porta automática para qualquer medicamento fora do rol, mas também não fechou o caminho. Ela estabeleceu regras claras — e, quando os cinco critérios estão bem demonstrados, os tribunais têm reconhecido a abusividade da negativa, a depender das provas e do caso concreto.

Se você quer entender esse tema com mais detalhe, temos um artigo específico: [O que fazer quando o plano nega tratamento fora do rol da ANS].

Os 10 medicamentos de alto custo mais negados: o que são e por que a negativa acontece

A seguir, apresentamos os dez medicamentos de alto custo que mais aparecem em pedidos de negativa por planos de saúde. Em cada um, explicamos o nome comercial, o princípio ativo, a indicação terapêutica e o motivo mais comum alegado pela operadora. Não trazemos valores — o que importa aqui é entender o padrão de negativa, não o preço.

1. Zolgensma (onasemnogene abeparvovece)

Indicado para o tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME) tipo 1 em crianças pequenas, é uma terapia gênica de dose única e está entre os medicamentos de maior custo do mundo. É negado quase sempre com base no argumento de estar fora do rol da ANS e no alto valor do tratamento — mas, quando há prescrição médica, ausência de alternativa terapêutica adequada e registro na Anvisa, a negativa costuma ser questionável à luz dos critérios do STF.

2. Spinraza (nusinersena)

Também utilizado no tratamento da AME, em diferentes tipos e faixas etárias, é administrado por via intratecal em doses de manutenção contínuas. As negativas costumam envolver a alegação de que o paciente já usa (ou deveria usar) outro medicamento para AME, ou de que o tratamento estaria fora do rol — argumentos que precisam ser analisados caso a caso, considerando a adequação clínica específica.

3. Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor)

Tratamento modulador da proteína CFTR, indicado para pacientes com fibrose cística que apresentam mutações genéticas específicas. É frequentemente negado sob a justificativa de ausência de previsão no rol da ANS ou de exigência de comprovação genética adicional, mesmo quando o laudo médico já demonstra a indicação correta.

4. Keytruda (pembrolizumabe)

Imunoterapia utilizada em diversos tipos de câncer (pulmão, melanoma, bexiga, entre outros), atuando no sistema imunológico do paciente contra as células tumorais. As negativas mais comuns alegam uso “experimental” ou fora da indicação de bula (off-label) — situação em que as Súmulas 95 e 102 do Tribunal de Justiça de São Paulo (TJSP) e o entendimento do STJ sobre off-label costumam pesar a favor do paciente.

5. Ocrevus (ocrelizumabe)

Medicamento biológico indicado para formas de esclerose múltipla, incluindo a forma primariamente progressiva. É comumente negado com o argumento de estar fora do rol ou de o paciente ainda não ter esgotado outras linhas de tratamento — mesmo quando o médico assistente já avaliou a inadequação das alternativas.

6. Hemlibra (emicizumabe)

Indicado para pacientes com hemofilia A que desenvolveram inibidores contra o fator VIII, reduz episódios de sangramento com aplicação subcutânea. As negativas mais frequentes apontam para a existência de “alternativa no rol” — geralmente os concentrados de fator de coagulação tradicionais —, ignorando que, em pacientes com inibidor, essas alternativas podem não ser clinicamente adequadas.

7. Revlimid (lenalidomida)

Antineoplásico oral utilizado no tratamento do mieloma múltiplo, muitas vezes em combinação com outros medicamentos. Por ser um antineoplásico de uso domiciliar (via oral), sua cobertura é expressamente prevista pela Lei 12.880/2013 — o que torna a negativa, nesses casos, ainda mais frágil juridicamente.

8. Tagrisso (osimertinibe)

Terapia-alvo para câncer de pulmão de células não pequenas com mutação do gene EGFR, também administrada por via oral. Segue a mesma lógica do Revlimid: como antineoplásico oral domiciliar, tem cobertura obrigatória prevista em lei específica, mas ainda assim aparece com frequência em negativas baseadas em “ausência de previsão contratual” ou alegado uso fora do protocolo padrão.

9. Dupixent (dupilumabe)

Indicado para dermatite atópica grave e asma eosinofílica grave, entre outras condições, é um medicamento biológico injetável. As negativas mais comuns alegam que o quadro do paciente não seria “grave o suficiente” ou que existiriam alternativas terapêuticas mais simples no rol — o que exige análise cuidadosa do laudo médico para confirmar (ou afastar) esse argumento.

10. Vyndaqel (tafamidis)

Utilizado no tratamento da amiloidose por transtirretina (ATTR), doença rara e progressiva que afeta o coração e os nervos periféricos. Por ser voltado a uma doença rara e de alto custo, é recorrentemente negado sob a alegação de estar fora do rol da ANS, exigindo dos pacientes a demonstração dos cinco critérios do STF para reverter a recusa.

Cada um desses medicamentos tem particularidades clínicas e jurídicas próprias. Nos artigos satélites deste pilar, aprofundamos temas específicos como [negativa de medicamento oncológico oral], [medicamento importado e sem registro na Anvisa] e [uso off-label e negativa do plano de saúde].

O que fazer: da negativa por escrito ao ajuizamento

Diante de uma negativa, a organização das próximas etapas é fundamental. Veja o caminho recomendado, passo a passo.

Passo 1 — Exija a negativa por escrito e motivada

A primeira providência é solicitar que a operadora formalize a negativa por escrito, com a motivação específica do porquê o medicamento não está sendo autorizado. O Estatuto do Paciente (Lei 15.378/2026) reforça esse dever de informação: o beneficiário tem direito de saber, de forma clara, o motivo exato da recusa — e a operadora tem o dever de fundamentá-la. Uma negativa verbal, vaga ou apenas registrada em protocolo de atendimento é mais difícil de comprovar depois.

Passo 2 — Reúna o relatório médico detalhado

Peça ao médico assistente um relatório que traga: o diagnóstico, o motivo pelo qual aquele medicamento específico é indicado, por que eventuais alternativas do rol não são adequadas ao caso, e referências a estudos ou protocolos que sustentem a prescrição. Esse relatório é a peça central para demonstrar os critérios de prescrição médica e comprovação científica exigidos pelo STF.

Passo 3 — Tente a via extrajudicial e o canal da ANS

Muitas vezes é possível reverter a negativa sem judicializar, por meio de reclamação formal à ouvidoria da operadora ou de notificação extrajudicial. A Agência Nacional de Saúde Suplementar (ANS) também disponibiliza canais de intermediação para conflitos entre beneficiários e operadoras, que podem resolver o caso de forma mais rápida em algumas situações.

Passo 4 — Considere a via judicial com pedido de urgência

Quando a via extrajudicial não resolve — e o tempo de espera coloca em risco a saúde ou a vida do paciente —, o passo seguinte costuma ser o ajuizamento de ação com pedido de tutela de urgência (liminar), buscando determinar que o plano forneça o medicamento enquanto o processo tramita.

Liminar e prazos: um panorama realista

A tutela de urgência está prevista no artigo 300 do Código de Processo Civil (CPC), que exige a demonstração de dois elementos: a probabilidade do direito (fumus boni iuris) — evidenciada pelo laudo médico, pela negativa por escrito e pelo enquadramento nos critérios do STF — e o perigo de dano ou risco ao resultado útil do processo (periculum in mora), evidenciado pela urgência do quadro clínico.

Quando a liminar é concedida, o juiz costuma fixar uma multa diária (astreintes) para o caso de descumprimento pela operadora, conforme o artigo 537 do CPC — um mecanismo pensado justamente para dar efetividade rápida à decisão.

É importante ter uma expectativa realista sobre prazos: não existe um tempo fixo e garantido para a análise de um pedido de liminar. Isso depende de fatores como a urgência demonstrada, a vara em que o processo tramita, a completude da documentação apresentada e a análise do juiz sobre o caso concreto. Em casos de urgência bem instruídos, decisões liminares tendem a ser mais céleres — mas nenhum prazo pode ser prometido de antemão.

Também é possível, a depender da estratégia do caso, ingressar com ação de obrigação de fazer cumulada com pedido de tutela antecipada logo na petição inicial, sem necessidade de audiência prévia — o que, na prática, costuma agilizar a análise em situações de urgência real.

Para um aprofundamento específico sobre esse tema, veja [Liminar para medicamento negado pelo plano de saúde: como funciona].

O que analisamos em casos como esse

Quando um beneficiário nos procura com uma negativa de medicamento de alto custo, nossa análise costuma passar por:

Verificar se o medicamento consta no rol da ANS ou se está fora dele, e em qual situação específica se enquadra;
Checar o registro do medicamento na Anvisa e eventual autorização de importação excepcional, se for o caso;
Avaliar se há alternativa terapêutica no rol e se ela é, de fato, adequada ao quadro clínico do paciente;
Analisar o relatório médico à luz dos cinco critérios da ADI 7.265;
Identificar se a negativa foi motivada por escrito, ou se é necessário formalizar esse pedido antes;
Avaliar o grau de urgência do caso, para dimensionar se cabe pedido de tutela de urgência;
Verificar a natureza do contrato (individual, coletivo, autogestão), pois isso pode impactar a aplicação do Código de Defesa do Consumidor (CDC), conforme a Súmula 608 do STJ, que reconhece a aplicação do CDC aos planos de saúde, salvo em contratos de autogestão.

Documentos que costumam ser importantes

Ter esses documentos organizados agiliza bastante a análise do caso:

Carteirinha e contrato do plano de saúde (ou número de proposta/adesão);
Negativa por escrito da operadora (e-mail, carta, print do aplicativo ou protocolo de atendimento);
Relatório médico detalhado, com CID, justificativa da prescrição e, se possível, referências científicas;
Receita médica do medicamento;
Exames e laudos que comprovem o diagnóstico e a evolução do quadro;
Comprovante de registro do medicamento na Anvisa (bula ou consulta pública);
Histórico de tratamentos anteriores, se houver, demonstrando ineficácia ou inadequação de outras terapias;
Comprovantes de comunicação com a operadora (protocolos, e-mails, prints).

Erros comuns que podem prejudicar o beneficiário

Aceitar a negativa verbal sem exigir formalização por escrito — dificulta a comprovação posterior.
Não pedir ao médico um relatório detalhado, apresentando apenas a receita simples, sem justificativa técnica.
Comprar o medicamento por conta própria sem orientação jurídica prévia, achando que o reembolso será automático — o pedido de reembolso segue regras próprias e nem sempre garante ressarcimento integral ou imediato.
Deixar o tempo passar sem formalizar o pedido, o que pode agravar o quadro de saúde e dificultar a demonstração da urgência.
Confiar apenas na palavra do atendente de que “não há nada a fazer”, sem buscar uma segunda opinião jurídica.
Não guardar prints, protocolos e e-mails trocados com a operadora.

Quando procurar orientação jurídica

Recomenda-se buscar orientação jurídica assim que a negativa (verbal ou escrita) acontecer — e não apenas quando o quadro já estiver em situação crítica. Quanto antes o caso for analisado, mais tempo há para reunir documentos, formalizar pedidos e, se necessário, buscar a tutela de urgência antes que o atraso no tratamento cause prejuízos ao paciente. Isso vale especialmente para pacientes oncológicos, com doenças raras ou quadros progressivos, em que o tempo é um fator determinante para o sucesso do tratamento.

Perguntas frequentes

O plano pode negar o medicamento só porque é caro? Não. O alto custo, isoladamente, não é motivo jurídico válido para a negativa. A operadora precisa apresentar outro fundamento, dentro dos critérios legais e jurisprudenciais aplicáveis.

Meu remédio é importado e não tem registro na Anvisa. Muda algo? Sim. Segundo o Tema 990 do STJ, em regra o plano não é obrigado a fornecer medicamento sem registro na Anvisa. A exceção é quando existe autorização de importação excepcional concedida pela própria Anvisa — nesse caso, a cobertura pode se tornar exigível.

Preciso comprar o remédio e depois pedir reembolso? Não é a via recomendada como primeiro passo, especialmente em tratamentos de alto custo. O caminho mais indicado costuma ser formalizar o pedido, negociar extrajudicialmente e, se necessário, buscar a via judicial para que o plano forneça o medicamento diretamente, evitando o desembolso financeiro da família.

Quanto tempo demora até sair uma liminar? Não há prazo fixo. Depende da urgência demonstrada, da completude da documentação e da análise do juízo sobre o caso concreto. Casos bem instruídos e com urgência real tendem a ter análise mais célere, mas nenhum prazo pode ser garantido previamente.

Meu médico prescreveu o remédio para um uso fora da bula (off-label). Isso pode ser negado? O STJ já decidiu, em 2023, que o uso off-label não pode ser motivo de negativa por si só, desde que o medicamento tenha registro na Anvisa e haja justificativa médica e científica para a indicação.

O medicamento antineoplásico oral que tomo em casa tem cobertura garantida? A Lei 12.880/2013 prevê a cobertura obrigatória de antineoplásicos orais para uso domiciliar. Isso reforça a fragilidade de negativas relacionadas a esse tipo de medicamento, sempre a depender da análise do caso concreto.

Se meu plano é coletivo empresarial, tenho os mesmos direitos? Em regra, sim, o Código de Defesa do Consumidor se aplica aos planos de saúde, conforme a Súmula 608 do STJ — exceto nos contratos de autogestão, que seguem regras próprias. A análise depende do tipo específico de contrato.

Já recebi uma negativa por escrito dizendo que o tratamento é “experimental”. Isso é definitivo? Não necessariamente. As Súmulas 95 e 102 do TJSP tratam justamente dessa situação em casos oncológicos: a negativa de cobertura de quimioterápico com indicação médica, ou a recusa sob o rótulo de “experimental”/fora do rol quando há indicação médica, tende a ser considerada abusiva pelos tribunais, a depender das provas apresentadas.

O que é o NatJus e por que ele é mencionado nesses processos? O Núcleo de Apoio Técnico do Judiciário (NatJus) é um serviço de apoio técnico que auxilia juízes a avaliar, com base em evidências médicas, a adequação de tratamentos pleiteados judicialmente. Seus pareceres frequentemente subsidiam decisões sobre medicamentos fora do rol.

O rol da ANS mudou depois da decisão do STF de 2025? A ADI 7.265 confirmou o entendimento de que o rol da ANS é taxativo mitigado — ou seja, é a referência-base, mas pode ser excepcionado quando os cinco critérios cumulativos definidos pelo STF estiverem presentes no caso concreto.

Resumo prático

Alto custo, isoladamente, não é motivo válido para negar um medicamento.
Para itens fora do rol da ANS, o STF exige 5 critérios cumulativos: prescrição médica, ausência de negativa expressa da ANS/PAR pendente, ausência de alternativa adequada no rol, comprovação científica e registro na Anvisa.
Off-label não pode ser negado só por isso, segundo o STJ.
Medicamento sem registro na Anvisa, em regra, não é obrigatório — exceto em importação excepcional autorizada (Tema 990/STJ).
Antineoplásicos orais domiciliares têm cobertura obrigatória por lei específica (Lei 12.880/2013).
Exija a negativa por escrito, reúna o relatório médico detalhado e busque, primeiro, a via extrajudicial.
Em caso de urgência, a tutela de urgência (liminar) pode determinar o fornecimento do medicamento, com multa em caso de descumprimento.
Não existe prazo garantido para a decisão judicial — cada caso é analisado conforme suas particularidades e urgência.

Conclusão

Negativas de medicamentos de alto custo geram, além do problema jurídico, um desgaste emocional enorme para quem já está enfrentando uma doença grave. A boa notícia é que a legislação e a jurisprudência avançaram nos últimos anos para proteger o beneficiário nessas situações — especialmente após a decisão do STF na ADI 7.265, que trouxe critérios objetivos para avaliar quando a negativa é abusiva.

Cada um dos dez medicamentos apresentados neste artigo tem particularidades próprias, e a análise do seu caso específico é o que vai determinar o melhor caminho a seguir. Os tribunais têm reconhecido a abusividade de negativas de medicamentos de alto custo em diversas situações, a depender das provas reunidas e das circunstâncias concretas de cada processo.

Se você recebeu uma negativa de medicamento de alto custo, solicite uma análise do seu caso. Quanto antes o processo de documentação e formalização começar, maiores são as chances de uma resposta rápida — seja pela via extrajudicial, seja pela via judicial.

Este artigo tem caráter informativo e não substitui a consulta com um advogado, que poderá analisar as particularidades do seu caso concreto.

Autor: Dr. Gutemberg do Monte Amorim — OAB/GO 33.567. Escritório Gutemberg Amorim Sociedade Individual de Advocacia. Atualizado em julho de 2026.

Fontes:

STF, ADI 7.265 (julgamento em 18/09/2025, relator ministro Roberto Barroso) — rol da ANS como taxativo mitigado e critérios para cobertura fora do rol.
STJ, Tema 990 — medicamento sem registro na Anvisa e exceção da importação excepcional.
STJ (2023) — entendimento sobre uso off-label de medicamento registrado.
Lei 12.880/2013 — cobertura obrigatória de antineoplásicos orais para uso domiciliar.
Lei 15.378/2026 — Estatuto do Paciente, dever de informação e motivação da negativa.
TJSP, Súmula 95 — cobertura de quimioterápico com indicação médica.
TJSP, Súmula 102 — abusividade da negativa por “experimental” ou fora do rol havendo indicação médica.
STJ, Súmula 608 — aplicação do Código de Defesa do Consumidor aos planos de saúde, salvo autogestão.
Código de Defesa do Consumidor, arts. 47 e 51.
Código de Processo Civil, arts. 300 (tutela de urgência) e 537 (astreintes).

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