Você recebeu a indicação de um medicamento que só existe fora do Brasil. Ou descobriu que aquele remédio ainda não tem registro na ANVISA. E agora o plano de saúde diz que não vai custear. É normal sentir raiva, medo e a sensação de que o sistema está contra você — ainda mais quando o diagnóstico é grave ou raro e o tempo urge.

Este artigo existe para explicar, com honestidade, o que a lei e os tribunais dizem sobre esse tema. Não vamos prometer que o plano será obrigado a pagar. Vamos mostrar a regra, a exceção que pode mudar tudo, e o caminho realista para você avaliar o seu caso.

O ponto central é o Tema 990 do Superior Tribunal de Justiça (STJ), que trata exatamente da obrigação — ou não — de as operadoras fornecerem medicamento sem registro na ANVISA. É uma das áreas do direito à saúde em que os limites são claros e precisam ser explicados sem meias palavras.

O que significa “medicamento sem registro na ANVISA”

Todo medicamento vendido, distribuído ou prescrito no Brasil precisa passar por um processo de avaliação da Agência Nacional de Vigilância Sanitária (ANVISA). Esse processo verifica:

se o medicamento é seguro para uso em humanos;
se ele tem eficácia comprovada para a indicação proposta;
se a fabricação segue padrões de qualidade;
se as informações de bula, dosagem e contraindicações são confiáveis.

Quando esse processo é concluído e aprovado, o medicamento recebe um registro sanitário. É esse registro que autoriza sua comercialização e uso terapêutico no país.

Um medicamento “sem registro” pode estar em uma destas situações:

Nunca foi registrado no Brasil — muito comum em tratamentos novos, ainda em fase de aprovação em outros países, ou destinados a doenças raras com pouco interesse comercial no mercado brasileiro.
Teve o registro cancelado — às vezes por decisão da própria empresa fabricante, que decide não manter a comercialização no Brasil por razões comerciais, mesmo que o medicamento continue registrado e vendido em outros países.
É produzido e vendido apenas no exterior — sem nunca ter passado pelo trâmite brasileiro.

Em qualquer uma dessas hipóteses, a pergunta que chega ao consultório é sempre a mesma: “o plano de saúde é obrigado a pagar?”

A regra do Tema 990 do STJ

O STJ julgou essa questão em recurso repetitivo, fixando uma tese que vale para processos semelhantes em todo o país. É o chamado Tema 990.

A conclusão, em termos simples, é esta:

As operadoras de plano de saúde não são obrigadas a fornecer medicamento não registrado na ANVISA.

Por quê? O fundamento não é econômico — é sanitário. A lógica do STJ é a seguinte: se um medicamento não passou pela avaliação da agência reguladora, não há garantia oficial de que ele seja seguro e eficaz para aquele tratamento. Autorizar o fornecimento de qualquer substância sem esse crivo abriria espaço para tratamentos experimentais, sem comprovação científica consolidada, colocando em risco a própria saúde do paciente que se pretende proteger.

Em outras palavras: a regra não existe para dificultar o acesso ao tratamento. Ela existe porque a ausência de registro pode significar ausência de garantia de segurança — e essa é uma linha que o Judiciário, em regra, não atravessa.

Isso significa que, na maioria dos casos de medicamento sem registro, a resposta jurídica é desfavorável ao beneficiário. É importante dizer isso de forma clara, sem qualquer promessa de que “sempre há um jeito”. Mas — e esse “mas” é decisivo — existe uma exceção reconhecida pelo próprio STJ.

A exceção que pode mudar tudo: a autorização de importação excepcional da ANVISA

A própria ANVISA tem um mecanismo chamado autorização de importação em caráter excepcional. Ele existe para casos específicos, em que um paciente determinado precisa de um medicamento ainda sem registro no Brasil, geralmente por indicação médica documentada, tratamento de doença rara, grave ou sem alternativa terapêutica no país.

Quando a ANVISA concede essa autorização, algo muda substancialmente na análise jurídica: a agência analisou aquele caso concreto e considerou que a importação daquele medicamento, para aquele paciente, é segura e justificada.

Ou seja: mesmo sem o registro “padrão” (que vale para comercialização ampla no mercado), houve uma análise de segurança e eficácia feita pela própria autoridade sanitária competente. É esse detalhe que afasta o fundamento central do Tema 990.

Os tribunais têm reconhecido que, nessa situação, a lógica protetiva que justifica a regra geral deixa de se aplicar. Se a ANVISA já avaliou e autorizou a importação, o argumento de “risco sanitário não avaliado” perde a força. Essa distinção — usar de forma diferente uma regra geral quando as circunstâncias do caso são substancialmente diferentes — é conhecida tecnicamente como distinguishing.

Na prática, isso quer dizer:

Sem autorização de importação da ANVISA → a tendência é a aplicação do Tema 990, ou seja, sem obrigação de cobertura pelo plano.
Com autorização de importação da ANVISA → a base que sustenta a negativa (falta de avaliação sanitária) deixa de existir, e a cobertura passa a ter fundamento jurídico mais forte para ser exigida.

Há também situações específicas envolvendo medicamentos que tiveram o registro cancelado por desinteresse comercial do próprio fabricante — não por problema de segurança ou eficácia. Nesses casos, alguns precedentes têm reconhecido a importação como caminho legítimo, especialmente quando amparada por autorização da ANVISA para aquele paciente. A lógica é a mesma: o cancelamento por razão comercial não significa que o medicamento seja inseguro.

Por que essa autorização é o documento mais importante do caso

Se você está nessa situação, entenda: a autorização de importação excepcional da ANVISA não é só uma formalidade burocrática. Ela é, muitas vezes, o elemento que decide o resultado do caso. Sem ela, a discussão judicial tende a esbarrar diretamente na tese fixada pelo STJ. Com ela, a discussão muda de patamar.

Por isso, se o médico já indicou um medicamento importado sem registro, o primeiro passo prático — antes mesmo de pensar em ação judicial — é verificar a possibilidade de solicitar essa autorização junto à ANVISA, com a documentação médica adequada.

Sem registro não é a mesma coisa que off-label

Um erro comum é confundir dois conceitos que parecem parecidos, mas são juridicamente muito diferentes.

Medicamento sem registro é aquele que a ANVISA nunca aprovou (ou cujo registro foi cancelado). É o que rege o Tema 990.

Uso off-label é outra coisa completamente diferente: é o uso de um medicamento já registrado na ANVISA, mas para uma finalidade, dose ou forma diferente da que consta na bula original. Por exemplo, um remédio aprovado para uma doença que o médico prescreve, com base em evidência científica, para tratar outra condição.

O STJ, em 2023, decidiu que a operadora não pode negar cobertura simplesmente por o uso ser off-label. Se o medicamento tem registro na ANVISA e existe prescrição médica fundamentada, a negativa baseada unicamente no “uso fora da bula” não se sustenta.

Essa diferença é importante porque muitos pacientes recebem a negativa do plano com uma justificativa genérica de “medicamento não coberto”, sem que a operadora explique claramente qual é o motivo técnico. Por isso, o primeiro passo diante de qualquer negativa é entender exatamente qual dessas duas situações se aplica ao seu caso — porque a resposta jurídica é diferente em cada uma:

Situação	O que é	Tendência jurisprudencial
Sem registro na ANVISA (regra)	Medicamento nunca aprovado ou com registro cancelado	Tema 990: plano não é obrigado a cobrir
Sem registro, mas com autorização de importação excepcional	ANVISA avaliou o caso individual e autorizou	Exceção ao Tema 990: cobertura tende a ser exigível
Uso off-label	Medicamento registrado, usado fora da bula, com prescrição fundamentada	Cobertura não pode ser negada só por isso

Se você recebeu uma negativa, vale a pena perguntar diretamente: “o medicamento tem registro na ANVISA ou não?” Essa resposta já direciona qual caminho jurídico faz sentido.

O registro na ANVISA como um dos critérios do STF (ADI 7.265)

Em setembro de 2025, o Supremo Tribunal Federal julgou a ADI 7.265, sob relatoria do Ministro Barroso, tratando da questão mais ampla dos tratamentos fora do chamado “rol da ANS” (a lista de procedimentos e tratamentos com cobertura obrigatória mínima).

Nessa decisão, o STF estabeleceu cinco critérios cumulativos que devem ser observados para que um tratamento fora do rol possa ser exigido do plano de saúde. Entre esses cinco critérios está, justamente, o registro do medicamento ou produto na ANVISA.

Isso reforça, em outro contexto, a mesma lógica do Tema 990: a existência de registro sanitário (ou de autorização equivalente da agência) é um elemento central para que a Justiça reconheça a obrigação de cobertura. Não é o único critério — os outros quatro também precisam estar presentes —, mas é um deles, e normalmente o primeiro a ser verificado.

Ou seja: mesmo em discussões mais amplas sobre tratamentos fora do rol, o registro sanitário aparece como pré-requisito relevante. Isso confirma que estamos diante de um entendimento consolidado, e não de uma regra isolada.

Se você quiser entender melhor como funciona a análise de tratamentos fora do rol de forma geral, veja nosso conteúdo sobre [tratamento fora do rol da ANS].

Como avaliar o seu caso: perguntas que você pode responder agora

Antes de qualquer ação judicial, algumas perguntas ajudam a entender em que cenário você está:

O medicamento tem registro na ANVISA? Pergunte diretamente ao médico prescritor ou verifique no site da agência.
Se não tem, existe (ou é possível obter) autorização de importação excepcional da ANVISA para o seu caso específico?
O registro já existiu e foi cancelado? Se sim, por qual motivo — segurança ou decisão comercial da empresa?
É de fato “sem registro” ou é uso off-label de um medicamento já registrado?
Existe relatório médico detalhado justificando a necessidade daquele medicamento específico, e por que alternativas registradas no Brasil não são adequadas?
A negativa do plano foi feita por escrito, com justificativa técnica clara?

Essas respostas já indicam, com bastante segurança, se o seu caso se aproxima da regra geral (sem obrigação) ou da exceção (autorização da ANVISA, que fortalece a exigibilidade).

O caminho até a ação judicial

Se, depois dessa avaliação inicial, houver elementos que sustentem o pedido — principalmente a autorização de importação da ANVISA —, o caminho costuma seguir esta lógica:

Prescrição médica detalhada, explicando o diagnóstico, a necessidade do medicamento específico e por que não há substituto adequado registrado no Brasil.
Solicitação formal à ANVISA de autorização de importação em caráter excepcional, quando ainda não existir.
Pedido formal ao plano de saúde, por escrito, com todos os documentos anexados, e prazo para resposta.
Negativa formal do plano (por escrito, com justificativa) — documento essencial para qualquer discussão futura.
Avaliação jurídica do conjunto probatório, verificando se o caso se enquadra na exceção ao Tema 990 ou se está diante da regra geral.
Se houver base para ação, pode ser pedida tutela de urgência (art. 300 do Código de Processo Civil), que permite ao juiz determinar o fornecimento antes do julgamento final, quando há risco de dano grave à saúde e prova suficiente do direito alegado.

A relação entre beneficiário e operadora de plano de saúde é uma relação de consumo, protegida pelo Código de Defesa do Consumidor. O art. 47 do CDC determina que as cláusulas contratuais devem ser interpretadas da forma mais favorável ao consumidor — o que é relevante quando o contrato ou a negativa são ambíguos quanto ao motivo real da recusa.

O que analisamos em casos como esse

Quando um caso de medicamento importado ou sem registro chega até nós, a análise passa, entre outros pontos, por:

Confirmação se o medicamento tem ou não registro vigente na ANVISA;
Verificação da existência (ou viabilidade) de autorização de importação excepcional;
Análise do histórico do registro, caso tenha sido cancelado;
Diferenciação entre “sem registro” e uso off-label;
Qualidade e detalhamento do relatório médico;
Verificação se há alternativa terapêutica registrada e coberta pelo plano;
Conteúdo e fundamentação da negativa da operadora;
Urgência clínica do caso, para avaliar cabimento de tutela de urgência.

Essa análise é o que permite dizer, com honestidade, se existe caminho viável ou se o cenário se enquadra na regra geral do Tema 990 — sem criar expectativa que os fatos não sustentam.

Documentos que costumam ser importantes

Reunir a documentação certa facilita — e muito — a avaliação do caso. Os principais documentos costumam ser:

Relatório médico detalhado, com CID, histórico clínico e justificativa da prescrição;
Prescrição do medicamento, com nome, dosagem e via de administração;
Comprovante de registro (ou ausência de registro) na ANVISA do medicamento;
Autorização de importação em caráter excepcional concedida pela ANVISA, quando existente — este é frequentemente o documento mais determinante do caso;
Histórico de registro cancelado, se for o caso, e motivo do cancelamento;
Pedido formal enviado ao plano de saúde, com protocolo;
Resposta ou negativa da operadora, por escrito;
Carteirinha e contrato do plano de saúde;
Exames e laudos que comprovem a condição de saúde e a urgência do tratamento.

Erros comuns que podem prejudicar o beneficiário

Iniciar a importação do medicamento sem buscar a autorização formal da ANVISA. Isso pode enfraquecer significativamente o argumento jurídico, além de trazer riscos sanitários e alfandegários.
Aceitar a negativa verbal do plano sem pedir por escrito. Sem documento formal, fica mais difícil provar o teor exato da recusa.
Confundir “sem registro” com “off-label” e montar a estratégia errada com base nessa confusão.
Não questionar médico e operadora sobre alternativas terapêuticas já registradas no Brasil, quando existem — isso pode ser usado contra o pedido.
Demorar para agir em casos de real urgência clínica, o que pode comprometer o próprio pedido de tutela de urgência, já que o juiz avalia a urgência demonstrada no momento do pedido.
Buscar apenas soluções informais (compra particular, redes de apoio) sem documentar nada, perdendo a chance de construir prova para eventual ação.

Quando procurar orientação jurídica

Vale buscar orientação jurídica sempre que:

o médico prescrever medicamento importado ou sem registro na ANVISA;
o plano negar cobertura de medicamento, mesmo que verbalmente;
houver dúvida se o caso é “sem registro” ou “off-label”;
já existir autorização de importação da ANVISA e o plano ainda assim recusar o fornecimento;
houver urgência clínica que exija decisão rápida.

Quanto antes o caso for avaliado, mais tempo há para reunir a documentação adequada e buscar, quando cabível, a autorização da ANVISA antes de qualquer discussão judicial.

Perguntas frequentes

O plano de saúde cobre remédio importado? Depende. Se o medicamento não tem registro na ANVISA, a regra geral (Tema 990) é que o plano não é obrigado a cobrir. A exceção mais relevante é quando existe autorização de importação excepcional concedida pela própria ANVISA para aquele paciente.

E se a ANVISA autorizou a importação, o plano ainda pode negar? A operadora pode negar, mas o fundamento jurídico da negativa fica bem mais fraco. Quando a ANVISA já analisou e autorizou o caso individual, os tribunais tendem a considerar afastada a razão sanitária que sustenta o Tema 990.

Sem registro é a mesma coisa que off-label? Não. Sem registro significa que o medicamento nunca foi (ou não é mais) aprovado pela ANVISA. Off-label é o uso de um medicamento já registrado, mas fora da indicação da bula. São situações diferentes, com respostas jurídicas diferentes.

Doença rara muda algo na análise? A gravidade e a raridade da doença reforçam a importância médica do caso e frequentemente justificam o pedido de autorização de importação excepcional à ANVISA. Mas, isoladamente, a raridade da doença não afasta a exigência de registro sanitário — o que muda o cenário é a autorização da ANVISA, não a raridade em si.

O que acontece se o medicamento teve o registro cancelado por decisão da empresa? Há entendimentos que diferenciam esse cenário do de um medicamento nunca registrado, especialmente quando o cancelamento decorreu de desinteresse comercial e não de problema de segurança. A análise deve ser feita caso a caso, considerando também eventual autorização de importação.

Posso importar o medicamento por conta própria enquanto discuto no plano? A importação de medicamentos está sujeita a regras sanitárias e alfandegárias específicas. O caminho recomendado é buscar orientação médica e, quando cabível, a autorização formal da ANVISA, evitando riscos sanitários e legais.

É possível conseguir uma decisão rápida em caso de urgência? Sim, existe o instrumento da tutela de urgência (art. 300 do CPC), que permite ao juiz decidir de forma provisória, antes do julgamento final, quando há elementos que demonstrem o risco à saúde e a probabilidade do direito alegado.

O plano pode negar só porque o medicamento é caro? O custo elevado, isoladamente, não costuma ser fundamento jurídico suficiente para negativa quando há cobertura devida. Mas, no caso específico de medicamento sem registro, o fundamento da negativa costuma ser sanitário (Tema 990), e não o preço.

Existe garantia de que a Justiça vai obrigar o plano a fornecer o medicamento? Não. Este é um tema com limites claros: a regra geral protege a negativa da operadora quando não há registro nem autorização da ANVISA. A chance de sucesso depende diretamente da existência dessa autorização e da qualidade da documentação médica.

O que fazer primeiro, diante dessa situação? Reunir o relatório médico detalhado, verificar a situação de registro do medicamento na ANVISA e, se possível, buscar a autorização de importação excepcional antes de qualquer discussão judicial.

Resumo prático

Medicamento sem registro na ANVISA: regra é que o plano não é obrigado a cobrir (Tema 990 do STJ).
Exceção decisiva: autorização de importação em caráter excepcional da ANVISA para aquele paciente — nesse caso, a cobertura tende a ser exigível.
Sem registro é diferente de off-label. Off-label (medicamento registrado, fora da bula) não pode ser negado só por essa razão.
O STF (ADI 7.265) confirma a importância do registro sanitário como um dos cinco critérios para itens fora do rol.
O documento mais importante para reforçar o pedido costuma ser a autorização da ANVISA.
Não há garantia de cobertura — cada caso depende da documentação e das circunstâncias concretas.

Conclusão

Lidar com a indicação de um medicamento sem registro no Brasil é angustiante, especialmente quando envolve doença grave ou rara. É importante saber, desde já, que a lei não garante cobertura automática nesses casos — essa é a regra fixada pelo STJ no Tema 990, e ela existe por uma razão sanitária legítima.

Mas há um caminho: quando a ANVISA autoriza a importação daquele medicamento para aquele paciente específico, o cenário jurídico muda, porque a própria autoridade sanitária já validou a segurança e a adequação do tratamento. Esse detalhe pode ser o divisor de águas entre uma negativa mantida e uma cobertura reconhecida.

Se você está nessa situação, o mais importante agora é reunir a documentação médica com cuidado e verificar, com atenção, a situação exata do registro do medicamento. Se quiser, podemos avaliar o seu caso com calma, de forma honesta sobre as chances reais, e apontar os próximos passos possíveis.

Este conteúdo tem caráter informativo e não substitui a análise individual de um advogado, feita a partir dos documentos e das circunstâncias específicas do seu caso.

Dr. Gutemberg do Monte Amorim OAB/GO 33.567 — Goiânia/GO Advogado especialista em Direito da Saúde Suplementar

Fontes:

Superior Tribunal de Justiça (STJ) — Tema 990 (recurso repetitivo): operadoras de plano de saúde não são obrigadas a fornecer medicamento sem registro na ANVISA.
Superior Tribunal de Justiça (STJ) — precedente de 2023 sobre uso off-label: cobertura não pode ser negada apenas por o uso do medicamento (já registrado) ser fora da bula.
Supremo Tribunal Federal (STF) — ADI 7.265, julgamento de 18/09/2025, relator Ministro Luís Roberto Barroso: fixação de cinco critérios cumulativos para tratamentos fora do rol da ANS, entre eles o registro na ANVISA.
Código de Defesa do Consumidor (CDC), art. 47 — interpretação mais favorável ao consumidor em contratos de plano de saúde.
Código de Processo Civil (CPC), art. 300 — tutela de urgência.