Doenças Raras: Conheça Seus Direitos e Como Exigi-los
Descubra os direitos dos pacientes com doenças raras. Saiba como obter medicamentos, tratamentos e apoio jurídico para garantir sua dignidade e saúde.
Viver com uma doença rara é um desafio diário. Além do impacto físico e emocional, os pacientes e suas famílias enfrentam barreiras burocráticas, dificuldades de acesso a tratamentos e medicamentos de alto custo, e muitas vezes, a omissão do Estado e dos planos de saúde.
Mas o que poucos sabem é que a legislação brasileira protege os pacientes com doenças raras. E mais: a Justiça tem garantido direitos fundamentais, como o fornecimento de medicamentos específicos, cirurgias, internações e terapias fora do rol da ANS.
Neste artigo, você vai entender de forma clara e prática:
Quais são os direitos dos pacientes com doenças raras
Como obter tratamento gratuito pelo SUS ou plano de saúde
O que fazer em caso de negativa ou demora
E onde encontrar associações de apoio para fortalecer a luta
Se você ou alguém próximo enfrenta essa jornada, saiba que você não está sozinho — e seus direitos podem ser garantidos.
⚖️ O que são doenças raras? E por que a proteção legal é diferente?
Segundo a Organização Mundial da Saúde (OMS), uma doença rara afeta até 65 pessoas em cada 100.000 indivíduos. No Brasil, estima-se que cerca de 13 milhões de pessoas vivem com alguma condição rara.
Essas doenças são, em geral:
Crônicas, progressivas e incapacitantes
De difícil diagnóstico
Sem tratamento específico no SUS
Exigem terapias e medicamentos de alto custo
🛡️ Por isso, o Direito à Saúde assume um papel central na proteção desse grupo, sendo garantido constitucionalmente (art. 6º e 196 da CF) e reforçado em normas infraconstitucionais.
📜 Quais os principais direitos dos pacientes com doenças raras?
🔹 Direito ao diagnóstico precoce e gratuito
O SUS deve garantir exames especializados e, quando necessário, encaminhamento para centros de referência.
🔹 Direito ao tratamento integral e adequado
Mesmo que o medicamento não esteja no rol da ANS ou fora da lista do SUS, a Justiça pode obrigar o fornecimento, desde que haja prescrição médica.
🔹 Direito ao transporte e hospedagem para tratamento fora do domicílio
Por meio do programa TFD (Tratamento Fora do Domicílio), o paciente tem direito a:
Passagens aéreas ou terrestres
Diárias de hospedagem
Alimentação para o paciente e acompanhante
🔹 Direito à educação e inclusão
A criança com doença rara tem direito à matrícula em escolas regulares, com acompanhamento individualizado, se necessário.
🔹 Direito à isenção de impostos e benefícios previdenciários
Dependendo da doença, é possível pleitear:
Isenção de IPI, ICMS e IPVA
Aposentadoria por invalidez
Auxílio-doença
BPC/LOAS
🏥 Como obter medicamentos e tratamentos para doenças raras?
🟣 Pelo SUS:
Consultar especialista (preferencialmente em centro de referência)
Obter prescrição médica detalhada
Preencher o Laudo Médico de Solicitação (LME)
Apresentar os documentos na Secretaria de Saúde local
Caso o pedido seja negado ou demore excessivamente, é possível entrar com ação judicial com pedido de liminar.
🟢 Pelos Planos de Saúde:
Mesmo medicamentos fora do rol da ANS podem ser judicialmente garantidos
A negativa com base em custo ou “não cobertura contratual” pode ser considerada abusiva
📌 Exemplo real:
Paciente com Fibrose Cística obteve liminar contra plano de saúde para fornecimento de medicamento importado não previsto no rol da ANS, com base na prescrição médica.
⚖️ Judicialização: Quando entrar com ação? E o que precisa?
Se o acesso ao tratamento for negado ou inviável via SUS/plano de saúde, o caminho judicial pode ser o mais rápido e eficaz.
📂 Documentos essenciais:
✔️ Prescrição médica com CID e justificativa técnica
✔️ Laudos, exames e histórico do paciente
✔️ Negativa formal do SUS/plano de saúde
✔️ Orçamentos de medicamentos (ao menos 3)
✔️ Comprovante de residência e documentos pessoais
⏱️ Prazos:
A liminar pode sair em até 48 horas, nos casos urgentes
O processo completo leva entre 3 e 12 meses
📌 Associações e grupos de apoio a pacientes com doenças raras
🌐 Principais entidades:
FEBRARARAS – Federação Brasileira das Associações de Doenças Raras
Casa Hunter – Apoio a famílias e pacientes com doenças genéticas
ABRALE – Apoio a pacientes com leucemias e doenças hematológicas raras
ABRAM – Associação Brasileira de Mucopolissacaridose
UNIDAS RARAS – Coalizão de associações de todo o Brasil
Essas instituições oferecem suporte jurídico, psicológico, informações sobre medicamentos e grupos terapêuticos.
✅ Checklist – Você conhece seus direitos?
Tenho diagnóstico confirmado da doença rara?
Possuo prescrição médica detalhada?
Já solicitei tratamento ao SUS ou plano?
Obtive resposta negativa ou atrasada?
Tenho todos os documentos necessários para ação judicial?
Já procurei orientação jurídica especializada?
🙋 FAQ – Perguntas Frequentes sobre Doenças Raras
🔹 O SUS é obrigado a fornecer medicamentos raros?
Sim, se houver prescrição médica fundamentada e inexistência de alternativa terapêutica.
🔹 O plano de saúde pode recusar tratamento por custo alto?
Não. O custo não pode ser usado como justificativa para negar o direito à saúde.
🔹 Quanto tempo demora uma decisão judicial?
Com pedido de liminar, a decisão pode sair em 1 a 5 dias.
🔹 Preciso de advogado para garantir meus direitos?
Sim, especialmente em causas contra o Estado ou operadoras. O suporte jurídico aumenta as chances de êxito.
📣
⚠️ Se você ou alguém da sua família precisa de tratamento ou medicamento para uma doença rara e está enfrentando obstáculos do SUS ou do plano de saúde, você não está sozinho(a).
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